一、研究背景及意义罕见病发病率低、患病总人数少，但一般较难诊断、病情严重、治疗手段少；而罕见病药品研发成本高、市场份额低，创新发展受限。
据美国FDA在2011年世界罕见病日会议上报道，全球的罕见病患者已超过2.5亿[1]，罕见病并不罕见，但是由于罕见病本身的特殊性以及患者群体数量相对较少，从科研技术与经济利益方面阻碍药企的研发与生产，并且缺少国家相应的政策激励，使得罕见病药品品种少、产量少，罕见病药品才是真正的罕见。
因此，从上市药物、临床实验、纳入医保情况等方面研究罕见病药品，从而提升罕见病患者的用药可及性，具有重要的现实意义。
二、拟研究的问题罕见病及其用药近些年来得到越来越多的关注，罕见病用药（孤儿药）的可及性问题较为突出。
一方面，罕见病药品可及性直接与罕见病患者的健康状况、生活质量息息相关；另一方面，罕见病药品也是制约我国医药行业全面均衡发展的一个关重要因素。
因此，在行业发展及民众健康需求攀升的背景之下，中国罕见病药品可及性问题亟待改善。
既要弥补我国罕见病药品品种短缺、适应症缺乏的不足，又要解决患者一方需要承担的药价过于昂贵的问题。
三、研究方法1.文献资料法：通过检索CNKI数据库、万方数据库、Web of Science数据库等综合数据库大致了解本课题的背景资料，学习前辈们在这方面的一些研究，以罕见病药品孤儿药罕见药品可及性上市情况纳入医保等关键词在中文数据库检索,了解相关资料；再以drug for rare disease Orphan Drugsthe accessibility to orphan drugs等关键词检索外文数据库以及国外药品管理部门网站等，了解国外的相关研究，与中国的情况进行对比分析。
2.制度研究法：查阅国际典型国家和地区孤儿药相关政策，学习其独到之处。
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