开题报告内容:(包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述,不少于2000字)
研究背景
基因载体问题, 以及与载体相关的免疫反应、细胞毒性与安全性等问题是基因治疗领域亟待解决的关键问题之一。介导基因转移的载体一般分为病毒型载体和非病毒型载体。病毒型载体的缺点在于制备复杂, 有免疫原性, 不能体内反复应用, 存在安全性隐患以及非导向性, 必须进一步改建。非病毒载体是病毒载体的重要补充途径, 其体外实验应用较多。尽管非病毒载体转染效率目前较低, 但非病毒载体由于具有低毒, 低免疫反应, 靶向性和易于组装等优点, 非病毒载体的研究被寄予厚望[1]。
1.非病毒载体概述
对于非病毒载体(Non viral vector)非病毒载体导入系统的载体部分一般是指质粒DNA,也可以是无载体的核酸,如反义寡核苷酸、Ribozyme、siRNA等。
1.1非病毒载体特点
非病毒载体具备无传染性,没有载体容量限制,材料来源广泛,化学结构可控制,且易于大量制备,在表达质粒、反义寡核苷酸或反义表达质粒真核细胞的靶向转移中,有着病毒载体不可替代的作用。
与病毒载体相比较,具有毒性低、免疫反应低,而且所携带的基因不整合至宿主细胞基因组等优点。
然而,非病毒载体的转导效率低,目的基因只能实现瞬间表达,其运送系统的颗粒较大,容易引发免疫反应和被机体所清除。
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