基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的抗肿瘤研究一、课题背景癌症严重威胁着人类健康，抗癌一直是生物医药领域研究的热点。
2012年兴起的新型基因编辑工具CRISPR/Cas9，其传统组成包含一段行使GPS定位功能的向导RNA（single guided RNA）序列及一个行使分子剪刀功能的Cas9核酸酶，可针对性地对致病基因进行定点敲除。
目前已有大量研究证明了CRISPR/Cas9系统在肿瘤治疗领域有着较高的临床转化潜力[1]。
CRISPR/Cas9系统递送形式有多种，主要包括共编码质粒、mRNA以及蛋白质和RNA的活性复合物。
三种形式各有优缺点，由于CRISPR/Cas9共编码质粒操作方便、通用性高，且相较而言稳定性[2]，故本课题重点研究其在体外的递送。
然而质粒也存在自身局限性，它是一种带负电荷的核酸大分子，应用于体内时存在血液循环中不稳定、缺乏细胞靶向性、难以穿透细胞核等问题。
因此设计合适的递送载体，便于CRISPR/Cas9系统的体内应用是亟待解决的问题。
本课题拟采用苯硼酸功能化的阳离子聚合物实现基因编辑系统的体内递送。
苯硼酸修饰一方面提供了载体疏水端增强了阳离子聚合物的基因负载能力；另一方面作为肿瘤细胞表面唾液酸受体的特异性配体，可增加制剂的细胞靶向性。
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